iLiNPが使用された論文のご紹介

CRISPR–Cas3-based editing for targeted deletions in a mouse model of transthyretin amyloidosis.
Nat Biotechnol (2026). https://doi.org/10.1038/s41587-025-02949-6
日本発のゲノム編集技術であるCRISPR-Cas3はCRISPR-Cas9と比べてオフターゲット変異が少なく安全性が高いことやターゲット遺伝子とその周辺を広く削ることができるといった特徴を有しており医学への応用が期待されています。この論文では遺伝子疾患であるトランスサイレチンアミロイドーシスを引き起こすTTR遺伝子の変異を修正するためにCRISPR–Cas3を使用しました。Cas3及びCascadeを構成するmRNAと化学修飾crRNAを内包したLNP製剤を用いることで肝臓特異的な一過性発現を可能とし、その結果本製剤は高い安全性を示しました。このLNP製剤の作製に石英ガラス製のiLiNPが使用されました。